益普生罕见病治疗药物奥德昔巴特胶囊在华获批

时间: 2025-01-30 23:34:48 |   作者: -25℃医用低温冰箱

产品介绍

  2024年12月04日，全球特药领域生物制药公司益普生(Euronext: IPN; ADR: IPSEY)宣布BYLVAY, Odevixibat capsules(中文：蓓尔唯，奥德昔巴特胶囊)于12月1日经中国国家药品监督管理局正式批准，用来医治6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒[1]。此前，在先行先试政策下，奥德昔巴特在海南博鳌乐城医疗特区先行落地，此次正式获批标志着PFIC治疗领域取得重大进展，BYLVAY将为更多患者带来全新治疗选择，切实提升患者用药可及性。

  进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一类罕见的常染色体隐性遗传病，发病率在(1～2)/10万[2]，被列入《第一批罕见病目录》[3]。PFIC 常发生在新生儿期或者 1 岁以内[4]，临床表现最重要的包含黄疸、瘙痒、血清胆汁酸(SBA)值升高、吸收不良和发育不良等，严重影响生活品质，并可能发展为终末期肝病，有必要进行肝移植[2]。奥德昔巴特是全球治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的靶向药，2021年经欧洲药品管理局(EMA)批准，可用来医治6个月及以上的PFIC患者[5]。作为一种可逆、强效、选择性的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，奥德昔巴特可通过抑制回肠远端胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除，降低血清中胆汁酸的浓度[1]，减轻患者的瘙痒症状[6]。

  复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示：“PFIC是一类罕见的进行性胆汁淤积性疾病，可导致患者死亡或需要肝移植才能长期存活。PFIC引起的瘙痒严重影响患儿生活品质。目前对PFIC及其引起的瘙痒缺乏满意的治疗方法，没有经过批准的针对性药物，导致临床医生在管理PFIC患者时面临极大挑战。奥德昔巴特的获批将为PFIC患者带来了新的治疗选择，对于针对性治疗和缓解症状具备极其重大意义，期待能够让更多PFIC患儿有药可医，改善患儿的生活品质。”

  益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示：“作为一家专注于罕见病领域的全球生物制药公司，秉承聚焦、共赢、服务患者与社会的使命，益普生致力于将前沿创新药加速引入中国市场，持续改善药物可及性。受益于国家对于儿童用药研发和审评的支持，奥德昔巴特被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，加速获批进一步保障了患儿的用药可及性，提升PFIC患者长期治疗的便捷性。益普生也将继续支持患者亟待满足的临床治疗需求，这也是我们从始至终努力的目标。”

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